患者住院4天，治疗费用高达55万元的消息引发热议。
事实上，自2018年《第一批罕见病目录》发行以来，罕见病不仅受到了公众更广泛的关注，也让投资机构感受到了产业发展的新趋势但在探索过程中，罕见病仍面临诸多挑战，如许多罕见病对应的高价药物让患者难以承受，我国罕见病定义从未彻底解决等
福建省人大常委会委员，福建省肿瘤医院乳腺肿瘤科执行主任刘健在最近几天举行的第十届中国罕见病高峰论坛上表示，完善和建立各省救助体系是推进我国罕见病立法的前提罕见病的立法可以由国家发改委下发到各省，就像国家层面的残疾人保障法一样各省应根据自身情况先行先试，先对地方罕见病进行立法
基于这一假设，他预测中国对罕见病立法需要五到十年的时间。
安徽省淮北市人民医院副主任任表示，罕见病立法要与国家经济发展相适应，五到十年的预测已经比较快了一般来说，立法会是一个比较漫长的过程
在支付问题下，罕见病立法可以先行先试。
全国政协委员，北京大学第一医院儿科教授丁杰提供的罕见病诊疗费用调查结果显示，《目录》所列罕见病中，公开发布的诊疗指南有102种，涉及诊疗项目341项。
调查还显示，并不是所有治疗罕见病的药物都是天价，其中152种药物每年花费不到2万元，只有8种药物每年花费超过100万元此外，对于明确治疗专家建议的82种罕见病，国内已上市192种，其中近40%为非处方药，52种未纳入医保药品目录
这些数据为进一步提案的形成提供了客观依据。
2020年全国两会期间，丁杰与其他CPPCC委员共同提交了《关于中国罕见病医疗保险14多方支付机制的议案》在这一机制下，罕见病药物将尽可能纳入医保药品目录多方支付包括建立国家和省两级罕见病专项救助机制民政部门将慈善资金整合引导到罕见病多方支付机制中引入商业保险患者个人支付
不过，丁杰也指出，在慈善救助和商业保险中落实这一理念还需要更多的建议。
全国人大代表，山西医科大学血液病研究所所长，山西省临床医生杨林花提供了切实可行的建议她倡导产前/新生儿筛查，专家共识定义标准，姑息治疗多方共付，生命周期管理，力求从预防，诊断，支付，管理四个方面完善和建立罕见病政策
不过，全国政协委员，上海交通大学公共卫生学院马进教授建议多筹集资金，即筹集资金用于孤儿药的生产研发。
他首先介绍，目前国外对罕见病药物相应政策的研究主要集中在孤儿药的定义，药品上市许可，药品安全性和有效性要求，药品价格控制，鼓励药品市场供应的激励措施，鼓励药品研发的激励措施六个方面马进接着说，要解决孤儿药的融资问题，立法和有法可依非常重要
罕见病治疗的困难体现在方方面面，但患者的可及性一定是社会最关注的。
据《每日经济新闻》记者了解，Xi安脊髓性肌萎缩症患者使用的药物是博健公司研发的诺西那生钠注射液，是全球首个精准靶向治疗SMA的药物但由于未被纳入医保药品目录，其治疗费用仍高达55万元/年
对此，福建省医保局治疗保障处处长罗指出，在《目录》中对应罕见病的121种治疗药物中，目前国内已上市且有适应症的有60多种，这60种中已有40多种进入医保药品目录。
高价值，罕见病药物失效的关键在于社会，政府和企业提供多层次，多方位的保护这一观点也得到了在场众多行业专家的肯定
据Koude罕见病中心公共政策研究中心主任李阳阳统计，在未纳入医保药品目录的罕见病高价药中，费用最高的是X连锁低磷血症，治疗费用达到168万元/年，戈谢病和粘多糖贮积病的治疗费用也超过150万元/年对于这部分具有罕见病的高价值药品，一些地区先行探索了药品保护的经验，如浙江，江苏实施的专项基金方案，陕西省和四川省成都市经过协商，探索将这些药品纳入大病保险的用药范围
针对如何构建多层次保障的问题，李阳阳也提出了三点建议:一是确保政府主导地位，以层次保障为辅，通过谈判将罕见病药品纳入医保药品目录，医保可以发挥以价换量的战略采购功能，其次，参考一些国家和地区的经验，自费封顶是提高患者获益的重要手段无论是什么报销政策，患者都不应该为了避免因病致贫而自费支付超过一定数额的费用，第三，在罕见病患者人数和实际用药结果不确定的情况下，为降低医保基金的支出压力和风险，财政或疗效风险分担是维护基金安全的有效工具
可是，在。
人负担是否要封顶的问题上，江苏省医疗保险研究会会长胡大洋提出了不一样的见解他认为，既然基于多层次保障的医保政策，就不宜在单一层次上封顶，要给罕见病的个人负担留下一个多层次保障的空间具体而言，专项保障以后，剩下的部分还可以通过其他渠道来解决不是说最后个人一定要在10万，20万，还有其他的渠道不封顶后面还有措施跟上，比如大病医疗救助，社会救助等等其他的救助方式所以说不封顶并不等于个人负担就重胡大洋表示
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